探索头条 盘点2021全球十大RNA生物制药公司

  自新冠疫情以来，RNA技术成为了医疗领域关注的焦点，一批聚焦RNA技术的生物制药公司已呈现崛起之势。 最近，知名生命科学网站GEN进行了2021年十大RNA生物制药公司盘点，这中间还包括五家上市公司以及五家目前已经进行多笔融资的私营生物制药公司。 在此次盘点中，上市企业主要按照监管文件中披露的2020和2021年总收入进行排名，私营生物制药公司则按照其募资总额进行排名。

  S arepta Therapeutics 关注杜氏肌营养不良症（DMD）、肢带型肌营养不良症（LGMD）等罕见病领域，在疗法开发方面，专注于RNA疗法、基因疗法以及基因编辑。 对于杜氏肌营养不良症，Sarepta一直在进行RNA疗法开发，其三种RNA药物EXONDYS 51 (eteplirsen)、VYONDYS 53 (golodirsen)和 AMONDYS 45 (Casimersen)均已上市海，也为Sarepta带来了强劲的收入。 仅仅3款新药就将Sarepta 2021 年的收入预期提高了约 7000 万美元，同时也促成了与罗氏28.5亿美元的新药共同开发计划，目前，单单RNA项目就在Sarepta 的42条研发管线条，发展势头迅猛。

  Alnylam Pharmaceuticals专注RNAi疗法，通过这项创新技术，RNAi药物能通过“沉默”或禁用导致某些特定疾病基因的表达来发挥治疗作用。基于RNAi疗法，Alnylam正在推进遗传疾病、心脏代谢疾病、传染病以及中枢神经系统和眼部疾病的攻关。由于siRNA的不稳定性，Alnylam已开发出两种siRNA递送系统，脂质纳米粒子递送平台和N-乙酰半乳糖胺-siRNA递送平台。更有必要注意一下的是，Alnylam为RNAi领域带来了里程碑式的突破，目前全球获批的三款RNAi新药——ONPATTRO® (patisiran)、Givlaari ® （givosiran）以及Oxlumo ® （lumasiran）均来自Alnylam。

  Ionis Pharmaceuticals 是反义寡核苷酸疗法巨头企业，反义寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）是指能与特定的DNA、RNA以碱基互补配对的方式结合，并阻止其转录与翻译的人工合成的短核酸片段（反义链的片段），其药物能够针对病毒的转录和反转录水平，选择性地干扰或封闭基因表达而达到治疗目的。

  以反义技术为平台，Ionis已拥有 40 多款药物产品管线，旨在治疗癌症、心血管、神经系统、传染病和肺部疾病等。截止目前，Ionis已有三款药物获批上市，分别为SPINRAZA®(Nusinersen)、TEGSEDI®（inotersen）和WAYLIVRA®（volanesorsen）。

  收入：2021年第一至第三季度112.6亿美元；2020年8.34亿美元

  Moderna自2010年成立以来，始终致力于打造领先的mRNA技术平台，由于新冠疫情的爆发，Moderna迎来了自己的高光时刻，通过其产品mRNA新冠疫苗而大放光彩，收入也实现了从2019年6020.9万美元到2021年前三季度112.6亿美元的成倍增长。

  目前，根据其Q2财报数据，Moderna的新冠疫苗mRNA-1273已经获得50多个国家/地区的卫生机构紧急授权，用于成人接种其COVID-19疫苗，同时获得了世界卫生组织(WHO)的紧急使用清单 (EUL) ，以及在欧盟和日本的12岁及以上青少年中使用其 COVID-19 疫苗的授权。此外，对于目前非常关注的毒株变体，其三款候选加强针mRNA-1273、mRNA-1273.351和mRNA-1273.211也已确定进入临床阶段。

  除了新冠疫苗外，Moderna在 COVID-19、传染性疾病、自身免疫性疾病以及肿瘤疾病等领域均有研发管线布局，而其产品管线 个正在进行临床研究。

  收入：2021年第一至第三季度153.84亿美元；2020年5.52亿美元

  与Moderna相似，BioNTech也是在新冠疫情期间名声大噪。BioNTech成立于2008年，专注于为每位患者量身定做癌症疗法，致力于改变全世界癌症患者的治疗模式。目前，公司基于mRNA、细胞疗法、治疗性抗体、小分子免疫调节剂四种技术疗法，为癌症、传染病和罕见病三个领域的患者提供治疗方案。其研发管线条，单单mRNA产品便达到了18款。

  目前，BioNTech与辉瑞(Pfizer)共同合作开发的mRNA新冠疫苗Comirnaty ® （BNT162b2）已获得加拿大、以色列、英国等超70个国家和地区的卫生监管部门授权使用，并创下多个突破性记录，包括美国首个、唯一一个获得FDA正式批准的用于16岁以上人群接种的新冠病毒疫苗；美国首批获得18岁及以上人群加强针紧急使用授权的新冠病毒疫苗；美国历史上上市审批时限最短的疫苗；全球首款正式上市的人用mRNA疫苗；全球首个获得世卫组织紧急使用认证的新冠病毒疫苗；全球首个按Ⅲ期临床试验结果获批紧急使用的新冠病毒疫苗。

  截至 11 月 2 日，BioNTech 和辉瑞已经交付了 20 亿多剂新冠疫苗，也因这一产品，BioNTech2021年第三季度收入达到了69.66亿美元，其收入的99%均来源于该款新冠疫苗。

  Nutcracker Therapeutics 成立于2018年， 致力于将 RNA 生物学的生产力与半导体制造技术的创新相结合，开发专有的微型平台，能够迅速发现、开发和制造 mRNA 疗法和疫苗。现阶段，该公司正在开发一种名叫 Automated Controlled RNA (ACORN) 的计算机控制的 RNA 制造系统，使 RNA 能够在没有一点污染的情况下一键生产和封装，这些 mRNA 可以每时每刻用于研究或临床治疗。在融资方面，2020年9月，Nutcracker完成了 6000 万美元的 B 轮融资后，共筹集了 7400 万美元。据消息称，Nutcracker已经于2021年9月悄无声息地完成了新一轮融资，金额高达1.445亿美元。

  Deep Genomics成立于2014年，是一家致力于使用机器学习研究基因组学的初创公司，其通过对DNA和细胞中关键分子进行建模，从大量的基因组学和医学数据中发现微妙的信号来助力新药的研发，目前其研发管线覆盖中枢神经系统疾病以及代谢疾病的候选药物。在2021年7月，Deep Genomics已完成1.8亿美元的C轮融资。除融资外，Deep Genomics还与 BioMarin Pharmaceutical 合作开展了四个未公开的临床前项目，合作价值未公开。

  Sirnaomics成立于2007年，是唯一一家同时在中国及美国经营业务的RNA疗法生物制药公司，目前已经于2021年12月30日于港交所上市，被称为“国内RNA疗法第一股”。圣诺制药主要聚焦于RNAi疗法以及mRNA疫苗及疗法，至今已搭建了10余款产品在研的丰富产品管线，其中核心产品及临床进展最快的产品是STP705和STP707，均为针对TGF-β1和COX-2的双靶向siRNA疗法。且STP705已有3项适应症在美获得FDA的孤儿药认证，包括原发硬化性胆管炎、胆管癌和HCC(最常见的原发性肝癌类型)。

  Laronde致力于环状RNA技术的研发，由知名风投机构FlagshipPioneering孵化并成立于2017年，公司坐落于美国剑桥。eRNA技术诞生于Laronde创始CEO Avak Kahvejian博士团队对长链非编码RNA（lncRNA）治疗适用性的研究过程中。目前，Laronde在2021年获得了5000万美元的A轮融资和4.4亿美元的B轮融资。

  艾博生物成立于2019年，是一家专注于mRNA药物研发的临床期创新型生物医药公司，拥有业界领先并具有自主知识产权的mRNA和纳米递送技术平台。公司已建立了丰富的产品管线，涵盖传染病防治和肿瘤免疫等领域，目前，艾博生物与军事科学院军事医学研究院、沃森生物共同研制的新冠mRNA疫苗ARCoVaX是国内首个获批开展临床试验的mRNA疫苗，已进入临床III期。艾博生物因其颇具潜力的mRNA技术而成为目前国内医药领域的当红炸子鸡，一年内累计完成3轮融资：4月完成6亿元人民币B轮融资，8月完成7.2亿美元C轮融资；11月又完成3亿美元C+轮融资，累计融资超11亿美元。

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