【48812】在美上市失利后珐博进罗沙司他新适应症研制再受挫

　　新京报讯（记者王卡拉）5月5日，FibroGen（珐博进）宣告，罗沙司他用来医治输血依赖性低危险骨髓增生反常综合征（MDS）患者贫血的Ⅲ期临床研讨MATTERHORN未到达首要效果结尾。继2021年在美上市失利后，珐博进在罗沙司他新适应症开发上再次受挫。

　　据珐博进官网信息数据显现，20世纪90年代初，科学家在研讨的基因表达时发现低氧诱导因子（HIF），细胞可以终究靠感知氧气浓度对HIF进行调理，来应对机体氧含量的改变。这个发现，便是荣获2019年诺贝尔生理学或医学奖的“细胞对氧气的感知和调理”机制。罗沙司他胶囊则是根据这一严重基础科学发现的全球榜首个临床转化效果。在机体不缺氧的条件下按捺低氧诱导因子脯氨酰羟化酶活性，促进HIF累积量添加，从而促进的发生以对立肾性贫血。

　　2013年，珐博进和阿斯利康就罗沙司他在美国、我国、美洲其他商场、澳大利亚/新西兰和东南亚区域的共同开发和商业化到达协作协议。安斯泰来的授权区域则是日本、欧洲、土耳其、俄罗斯和独立国家联合体、中东和南非等商场。

　　2018年12月17日，罗沙司他在我国获国家药监局优先审评批阅程序同意上市，并在北京完结产业化，用来医治缓慢肾脏病（CKD）引起的贫血，透析及非透析患者均可服用。我国也成为全世界最早同意罗沙司他胶囊上市的国家。

　　据2019年珐博进宣告的信息数据显现，2019年7月25日清晨，《新英格兰医学杂志》在线宣告两篇论著，发布了肾脏贫血新药罗沙司他在我国的两项Ⅲ期临床试验成果。成果为，在我国承受透析医治的贫血患者中，口服的罗沙司他同打针的阿法依泊汀在临床获益和副作用上无显着差异。在缓慢肾病未承受透析医治的贫血患者中，罗沙司他也可让肾脏病患者取得明显的临床效果，有用纠正和保持肾性贫血患者血红蛋白水平，且安全性和耐受性杰出。

　　2019年9月，罗沙司他在日本获批上市，随后在韩国、智利获批上市。但在2021年8月11日，珐博进宣告，公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于罗沙司他医治缓慢肾性贫血新药请求的完好回复函，现在不会同意罗沙司他的新药上市请求，并要求珐博进在再次提交上市请求之前，对罗沙司他进行额定的安全性相关临床试验研讨。2021年8月19日，罗沙司他获欧盟同意上市。珐博进首席执行官Enrique Conterno曾表明，对FDA回复的成果深感绝望。

　　输血依赖性低危险骨髓增生反常综合征（MDS）患者贫血的Ⅲ期临床研讨MATTERHORN，是一项世界多中心、三期、双盲、安慰剂对照研讨，共归入140例患者，旨在评价罗沙司他医治MDS患者贫血的安全性和有用性。

　　骨髓增生反常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分解及发育反常，表现为无效造血、难治性血细胞削减、造血功用衰竭，高危险向急性髓系白血病转化。Ⅲ期临床研讨成果显现，该研讨未到达其首要效果结尾。在开始的28周内，罗沙司他组完结红细胞输血独立的患者比例为47.5%，而安慰剂组的为33.3%。开始安全性剖析中观察到的罗沙司他不良事情概略与从前的研讨成果根本共同。安全性在研讨完结时进行进一步评价。

　　以外，珐博进还在进行罗沙司他医治其他适应症的临床试验，包含非髓系恶性肿瘤患者化疗引起的贫血（CIA）的Ⅲ期临床试验，珐博进估计将在本年第二季度发布CIA适应症的Ⅲ期临床研讨成果。

　　据珐博进宣告的2022年财报多个方面数据显现，2022年，珐博进和阿斯利康在我国的罗沙司他净销售额为2.088亿美元，同比增加12%。罗沙司他仍然是我国CKD贫血商场价值比例排名榜首的品牌。

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